庞贝病友交流会在京举办

中国资讯网北京讯 庞贝，不只是一座消失的古城，还是一种罕见病的名称。病友由于体内缺少一种酶，无法分解糖原，肌肉尤其是呼吸肌会逐渐无力，需要使用呼吸机，婴儿型更为严重。

2014年起，国际庞贝氏协会将每年4月15日定为国际庞贝病日。今年是第六个国际庞贝病日，庞贝氏罕见病关爱中心、病痛挑战基金会在4月13日、14日举办了2019国际庞贝病日暨第二届庞贝病友交流会，是迄今国内规模最大的一次庞贝病医患交流活动，多位专家参会分享，《庞贝病友生存状况调研报告》发布，现场号召大家继续开展“庞贝挑战”。

4月13日，来自全国的近30个庞贝病友家庭欢聚北京，上午，一组组病友写真，拍出了庞贝群体笑对疾病的昂扬风采；下午，来自北京、广州的多学科专家，共同为病友展开义诊，为现场和观看在线直播的广大庞贝病友们，讲解康复护理知识、答疑解惑，大家收获满满。

4月14日，中国医院协会副会长、中国罕见病联盟执行理事长李林康首先致辞，回忆了结识庞贝病友的经历，指出今年2月以来，国家一系列支持罕见病群体的政策出台，相信庞贝病友会得到越来越多的支持。病痛挑战基金会秘书长王奕鸥表示，见证着庞贝病友组织不断发展、病友声音不断壮大，有幸参与其中，希望携手各方，走向更好的未来。庞贝中心主任郭朋贺，介绍了近年来的工作，对各界支持伙伴表达了感谢。台湾、香港的庞贝病友组织，也通过VCR表达了对本次活动和内地病友的祝福。

病痛挑战基金会秘书长王奕鸥

庞贝病的特效药“美而赞”（Myozyme）已在国内上市，只要病友用上药，就可以逐渐控制病情、走向健康，但一年费用可能高达200万-300万人民币，终生用药。因此，相关康复护理、疾病管理和医保政策等方面的支持，就十分重要。

这是一次格外难得的医患深度交流良机。广州中山大学第一附属医院神经内科主任医师张成教授，从医生的角度，为现场的病友群体分享《患者组织如何与医生合作促进疾病管理和诊疗体系的建立》；上海儿童医学中心内科主任医师傅立军教授、北京大学第一医院神经内科主任医师袁云教授，分别介绍了婴儿型、晚发型庞贝病的治疗与管理；北大医学部基础医学院医学遗传学系讲师、行政副主任黄昱讲述了《庞贝病的实验室诊断进展》。许多病友，都是第一次系统地了解庞贝病的医疗护理知识与最新的科研进展。

那么，国内庞贝群体的生存现状如何呢？病痛挑战基金会顾问、香港中文大学公共卫生及基层医疗学院研究助理教授董咚老师，详细介绍了《庞贝病友生存状况调研报告》。

庞贝病的发病率按台湾的研究，婴儿型的患病率在1/57000左右，晚发型的患病率在1/120000左右。目前发现的全国病友约有近200人。病友目前数量有限的一个重要原因是很多病友可能尚未被确诊。该报告显示，84.4%的病友都遇到过误诊的经历，75%的病友要经过3间或3间以上的医院才能确诊。

报告显示，在适龄就业的庞贝病友中，全职就业的仅占14.2%，病友的社会融入与独立生存能力堪忧；2017年，病友的医疗保险平均仅占所有医疗支出的10%，自己支付的要占医疗支出的九成；和其他罕见病相比，庞贝病友的活跃生活方式得分也明显较低，说明庞贝病友在与外界交流等生活方式上，即便和其他罕见病群体比较也不如的。

董老师根据报告指出，庞贝家庭灾难性医疗支出的比例高，因病致贫的比例也不低；现有用药报销政策虽然有一定的帮助，但是并不足够，如果需要防止病友家庭出现灾难性医疗支出、因病致贫，报销比例在现有基础上需要明显提高。

整体上看，庞贝病友面临着确诊周期长、医疗费用极其高昂、保障缺失、社会融入程度较差等问题，亟须各界力量的支持。

青岛市社会保险研究会副会长、中国药促会医药政策委员会副主任委员刘军帅，为病友们讲了《罕见病政策现状分析及推动路径》。不久前，山西省将庞贝病用药纳入医保，让大家欢欣鼓舞；刘老师的分析，更让病友们看到了继续行动的路径与希望。

发布会上，庞贝氏罕见病关爱中心负责人郭朋贺和广大伙伴一起发出号召，希望大家参与国际庞贝氏协会发起的“庞贝挑战”。参与者要秀出创意“>”造型，告诉大家“我们不只是庞贝病友”（We are > pompe）。活动已火爆国外网络社区，大家用手臂、双脚、卷发棒、饼干、糖果、纽扣……摆出无穷创意，号召公众关注支持庞贝群体。

现在落地中国，在国内社交网站、短视频平台迅速开展，国内广大网友正在通过这一趣味活动，关注庞贝病友。今天，还有一群可爱的志愿者在会场内协助签到、布置会场等工作，她们是AtmanRoy-王源公益站的小伙伴，保证了今天活动的圆满开展。

爱，让我们同呼吸共奔跑。有了越来越多的伙伴，相信庞贝病友的未来，一定会收获更多的温暖与支持！（责任编辑：张静）